La Federación Europea de Industrias y Asociaciones Farmacéuticas (EFPIA) ha publicado su informe de 2024 Pipeline Review – Innovation for unmet need (Innovación para cubrir necesidades insatisfechas). El informe destaca una serie de factores que contribuyen a un cambio importante en los tipos de enfermedades que afectan a la sociedad. Entre ellos se incluyen el envejecimiento de la población, el cambio climático, los estilos de vida y la resistencia a los antimicrobianos (RAM).
Esto demuestra que están surgiendo avances innovadores en materia de prevención y tratamiento que prometen aliviar una parte importante de esta carga de enfermedad, abordando las necesidades de los pacientes y mejorando significativamente la atención al paciente.
Enfermedades como el cáncer, las enfermedades cardiovasculares, la demencia y la EPOC están aumentando. El informe estima que entre 20 y 30 millones de europeos padecen alguna enfermedad rara, mientras que los trastornos de salud mental, incluida la depresión, siguen siendo graves y multifacéticos. Los pacientes que viven con estas enfermedades necesitan nuevos tratamientos.
Los datos muestran que hasta noviembre de 2024, la Agencia Europea de Medicamentos ha emitido 97 nuevas autorizaciones de comercialización, 56 de las cuales son nuevas sustancias activas, lo que supone un aumento respecto a 2023, cuando se concedieron 77 autorizaciones de comercialización y 39 nuevas sustancias activas.
La oncología sigue siendo el área más importante de investigación clínica, ya que representa casi un tercio de los ensayos (29%). Las terapias celulares y genéticas (CaGT) también representan una parte significativa de los ensayos generales, lo que indica una fuerte inversión en nuevos enfoques para abordar el cáncer.
Los ensayos iniciados en 2023 para indicaciones oncológicas siguen centrándose principalmente en cánceres avanzados o metastásicos, con cánceres de alta incidencia como el cáncer de pulmón de células no pequeñas (CPCNP) metastásico y el cáncer de mama como focos de actividad clínica particulares. Los cánceres con bajas tasas de supervivencia, como el cáncer de páncreas y el cáncer colorrectal, también son un área activa en la actividad clínica.
Las áreas de terapia cardiovascular, de enfermedades infecciosas y de salud reproductiva también han aumentado su participación respectiva en la cadena de ensayos clínicos entre 2018 y 2023.
El informe destaca varias áreas de innovación que transformarán la atención a los pacientes, entre ellas, la lucha contra la resistencia a los antimicrobianos (RAM).
Resistencia a los antimicrobianos (RAM)
El informe destaca el aumento de las vacunas RAM, con las vacunas contra Streptococcus pneumoniae como punto focal, con 52 ensayos iniciados desde 2021. Las nuevas vacunas pueden ayudar a prevenir infecciones, reducir el uso de antibióticos y prolongar la vida útil de los nuevos antibióticos.
También se necesitan nuevos antimicrobianos para tratar las superbacterias que son resistentes a los tratamientos existentes, garantizar que los tratamientos médicos y las cirugías sigan siendo eficaces y luchar contra la creciente amenaza de la resistencia a los antimicrobianos. Sin embargo, la cartera de nuevos antimicrobianos es frágil. Las empresas se enfrentan cada vez más a dificultades financieras y los expertos están abandonando el campo. Con solo cuatro antimicrobianos en desarrollo que podrían considerarse innovadores, se necesita urgentemente un conjunto de incentivos sólidos para reactivar la innovación y restablecer la cartera de productos.
Las infecciones virales crónicas han demostrado tener un papel causal en la aparición de enfermedades no transmisibles graves en los pacientes, por ejemplo, el virus de Epstein-Barr (VEB), que está implicado en el desarrollo de la esclerosis múltiple y algunos cánceres. Actualmente hay tres vacunas profilácticas en desarrollo temprano para el VEB, y se espera que las primeras aprobaciones se den en la década de 2030. Esto traería importantes beneficios para las personas a través de la reducción de la incidencia de la esclerosis múltiple y los cánceres asociados al VEB, así como de una reducción significativa de los costos sanitarios y sociales. Las ENT son responsables de 41 millones de muertes en todo el mundo cada año.
Las vacunas de ARNm, que cobraron protagonismo durante la pandemia, ofrecen una terapia personalizada y transformadora para los pacientes con cáncer, al entrenar al sistema inmunitario del cuerpo para que destruya las células cancerosas. Desde 2022 se han iniciado 37 ensayos oncológicos, el 86 % de los cuales se encuentran en la fase 1. En el cáncer colorrectal, hay tres vacunas de ARNm en ensayos de fase 1/2, y se espera que la primera aprobación se produzca a principios de la década de 2030. Se prevé que ofrezcan a los pacientes una opción de tratamiento completamente nueva, que promete mejores tasas de supervivencia y minimiza los procedimientos quirúrgicos y las complicaciones asociadas.
El trastorno depresivo mayor (TDM) es un trastorno de salud mental común que afecta gravemente la calidad de vida y se estima que afecta a unos 32 millones de personas en Europa. Actualmente se están desarrollando varios tratamientos novedosos para el TDM, muchos de los cuales se centran en mejorar la neuroplasticidad (ayudar al cerebro a crecer y sanar). La actividad de ensayos clínicos en el TDM es alta, con 248 ensayos iniciados desde 2019 en Europa.
Las terapias genéticas son nuevos tratamientos que reemplazan genes defectuosos o faltantes con el objetivo de curar enfermedades debilitantes y crónicas. El informe muestra que desde 2022 se han iniciado 175 ensayos clínicos con terapias genéticas basadas en AAV, centrándose en indicaciones neurológicas y neuromusculares.
Se prevé que en los próximos cinco años se aprueben varias terapias genéticas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), que prometen no solo aliviar los síntomas, sino también ralentizar o estabilizar la progresión de la enfermedad en quienes la padecen. La DMD es un trastorno genético poco frecuente y la forma más grave de distrofia muscular, que provoca una degeneración muscular progresiva y muerte prematura.
Al hablar sobre el informe, Nathalie Moll, directora general de EFPIA, dijo que “la revisión de Pipeline es un recordatorio importante de que muchas personas siguen viviendo con enfermedades debilitantes y limitantes para las que los nuevos medicamentos podrían ser un salvavidas esencial. Es emocionante ver los avances en la ciencia y la diversidad en la innovación que surgen de las empresas farmacéuticas para abordar estos desafíos de salud«. Según ella, «la inversión que estamos viendo en nuevas vacunas y tratamientos para abordar las amenazas a la salud que plantea la RAM también brinda esperanza; sin embargo, hay mucho más que podemos lograr si los responsables políticos de la UE trabajan con nosotros para incentivar más investigación y desarrollo en esta área vital de necesidad insatisfecha».
“La inestabilidad política y la carga de morbilidad en constante evolución implican que ahora, más que nunca, debemos apoyar la seguridad sanitaria de Europa y su capacidad de innovar para los pacientes. Esto solo se puede lograr mediante políticas aplicadas mediante una estrategia europea coherente en materia de ciencias de la vida y un enfoque colaborativo entre todas las partes interesadas”, subrayó.
Fuente: Vaccines Europe
